Los avances tecnológicos, en ingeniería genética y biología molecular han contribuido con desarrollos prometedores en la medicina, tanto en la parte diagnóstica como en los tratamientos.
Los científicos tratan de dilucidar mecanismos moleculares que inciden o promueven ciertas enfermedades, para desarrollar fármacos y terapias “dirigidas”, que actúan específicamente donde se requiere, reduciendo así efectos colaterales.
Los marcadores biológicos (proteínas, genes) pueden ayudar a predecir el potencial éxito de un tratamiento en ciertos pacientes.
Hay muchas investigaciones sobre medicamentos biotecnológicos, modificación de bacterias como armas para atacar tumores, tratar enfermedades genéticas y “entregar” medicamentos; inmunoterapias y la edición genética.
“Todo el enfoque de las inmunoterapias está ganando un momentum y mi predicción es que será muy exitosa contra muchos tipos de cáncer, no solo el melanoma, sino también de pulmón y otros. Y habrá varios tipos de inmunoterapias”, dijo Aaron Ciechanover, premio Nobel de Química 2009, durante un conversatorio con periodistas en Panamá, en julio pasado. “Es el desarrollo más importante para el cáncer en los últimos seis o siete años”.
Justo aquél día, un panel de asesores de la FDA de Estados Unidos había votado 10-0 a favor de un tratamiento basado en la técnica de receptor de antígeno quimérico (CAR-T) para la leucemia infoblástica aguda en niños y adultos jóvenes. A finales de agosto, este fue aprobado.
EVITAR, REPROGRAMAR Y EDITAR PARA CURAR ENFERMEDADES
Muchas de las investigaciones científicas que se realizan en el campo médico están orientadas a diversos tipos de cáncer y a las enfermedades autoinmunes, como la artritis reumatoide, colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn.
Universidades y empresas farmacéuticas están trabajando para desarrollar nuevas drogas o terapias más adecuadas al perfil de los pacientes, con el fin de que tengan una mayor tasa de éxito, y que también reduzcan los potenciales riesgos o efectos secundarios. Los avances en tecnología han sido esenciales para esta ardua y costosa meta.
Las terapias inmunológicas y las técnicas de edición genética, que permiten modificar una parte defectuosa del ADN para evitar enfermedades, han suscitado gran interés en el mundo.
La edición de genes en humanos, animales, plantas, bacterias y virus con un propósito específico es posible. No obstante, se debate su alcance cuando se trata de humanos, y algunos manifiestan que se podría usar para crear “bebés de diseño”.
En agosto de este año, la revista Nature publicó que un equipo internacional de investigadores había logrado corregir una mutación genética en embriones humanos (no destinados a ser implantados), la cual causa una afección cardiaca hereditaria (miocardiopatía hipertrófica).
Esto lo lograron con la técnica de edición genética CRISPR-Cas 9, en la cual una enzima hace la función de una “tijera” molecular para añadir o modificar algunas partes del ADN.
TERAPIAS CAR-T
Dotar al cuerpo de un mejor sistema de defensa contra enfermedades es el propósito de las terapias inmunológicas y una de las principales líneas de investigación es la oncología.
En agosto pasado, la FDA de Estados Unidos aprobó la primera terapia genética de linfocitos T basada en receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), para tratar la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes.
Este tipo de terapia consiste en extraer glóbulos blancos o linfocitos T de la sangre de cada paciente, para manipularlos en el laboratorio, de forma que reconozcan y eliminen el cáncer, luego de ser replicados y reintroducidos al paciente. Es un proceso delicado y costoso, ya que es “personalizado” para cada paciente.
Aunque la técnica tiene un gran potencial, no está exenta de efectos secundarios, que se siguen estudiando.
A futuro, dependiendo de cómo sigan los avances, podrían utilizarse terapias inmunológicas de este tipo para tratar otros tipos de cáncer, como los de mama, próstata, cerebro, etc.
ANTICUERPOS
El desarrollo de fármacos biotecnológicos, como los anticuerpos monoclonales, ha contribuido a mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades autoinmunes, que causan afecciones crónicas y debilitantes, con dolor e inflamación, como la artritis reumatoide, enfermedad inflamatoria intestinal, colitis ulcerosa y psoriasis.
La farmacéutica Janssen, en su sección de Inmunología, investiga sobre las enfermedades inmunitarias y sus desencadenantes, valiéndose de los avances en biomarcadores (proteínas, genes), informática e investigación traslacional.
El Dr. Leandro Aldunate, gerente médico de inmunología para Janssen Latinoamérica, explica que el modo en que se prueban las drogas en oncología es particular. Se empieza a probar primero en pacientes que ya han pasado por otros tratamientos y no ha tenido la respuesta deseada. Más adelante, si el fármaco va demostrando eficiencia y seguridad, se va probando en líneas más precoces de tratamiento.
AstraZeneca presentó hace una semana en una conferencia europea sobre cáncer, datos de un ensayo exitoso con una droga de inmunoterapia (Imfinzi), para el cáncer de pulmón en etapas medias, según reportó Bloomberg.
Pero la innovación está vinculada también a poder estimar la tasa de éxito que tendría un medicamento en un paciente. En este aspecto, hay una línea de trabajo de biomarcadores que se pueden probar de antemano y predecir su potencial, explica el Dr. Aldunate, de Janssen. Esto evita exponer al paciente a eventuales riesgos innecesarios. Por otro lado, el hecho de que un paciente sea tratado con un medicamento que no le hará el efecto deseado tiene un impacto en el sistema de salud.
OTROS ESTUDIOS
Múltiples investigaciones se enfocan sobre el microbioma, es decir, la flora intestinal natural y cómo sus alteraciones están asociadas a ciertas enfermedades.
El Dr. Aldunate señala que hay hipótesis que sugieren una relación entre estas alteraciones y las enfermedades gastrointestinales, como la colitis ulcerosa y Crohn, que tienen un componente hereditario.
Se está investigando sobre la “intercepción de la enfermedad”, es decir, evitar que un paciente que tiene una predisposición, la desarrolle. Para ello, se prueban cepas de bacterias en pacientes con alto riesgo hereditario de tener Crohn, y más adelante, se podría llevar la investigación a otras poblaciones.
La revista Scientific American de abril de este año, reseña un artículo sobre cómo la “reprogramación de microbios” permite que bacterias como la E. coli liberen una sustancia terapéutica cuando están en el sitio específico donde se necesita. Esto evitaría los efectos adversos de tomar píldoras.
El artículo se refiere a cómo las bacterias modificadas genéticamente pueden eliminar la acumulación de amonia en pacientes que tienen una alteración enzimática causada por un gen defectuoso, que les impide que descompongan el nitrógeno de los alimentos y que sea eliminado del cuerpo como urea.
Muchas de las investigaciones científicas que se realizan en el campo médico están orientadas a diversos tipos de cáncer y a las enfermedades autoinmunes, como la artritis reumatoide, colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn.
Universidades y empresas farmacéuticas están trabajando para desarrollar nuevas drogas o terapias más adecuadas al perfil de los pacientes, con el fin de que tengan una mayor tasa de éxito, y que también reduzcan los potenciales riesgos o efectos secundarios. Los avances en tecnología han sido esenciales para esta ardua y costosa meta.
Las terapias inmunológicas y las técnicas de edición genética, que permiten modificar una parte defectuosa del ADN para evitar enfermedades, han suscitado gran interés en el mundo.
La edición de genes en humanos, animales, plantas, bacterias y virus con un propósito específico es posible. No obstante, se debate su alcance cuando se trata de humanos, y algunos manifiestan que se podría usar para crear “bebés de diseño”.
En agosto de este año, la revista Nature publicó que un equipo internacional de investigadores había logrado corregir una mutación genética en embriones humanos (no destinados a ser implantados), la cual causa una afección cardiaca hereditaria (miocardiopatía hipertrófica).
Esto lo lograron con la técnica de edición genética CRISPR-Cas 9, en la cual una enzima hace la función de una “tijera” molecular para añadir o modificar algunas partes del ADN.
TERAPIAS CAR-T
Dotar al cuerpo de un mejor sistema de defensa contra enfermedades es el propósito de las terapias inmunológicas y una de las principales líneas de investigación es la oncología.
En agosto pasado, la FDA de Estados Unidos aprobó la primera terapia genética de linfocitos T basada en receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), para tratar la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes.
Este tipo de terapia consiste en extraer glóbulos blancos o linfocitos T de la sangre de cada paciente, para manipularlos en el laboratorio, de forma que reconozcan y eliminen el cáncer, luego de ser replicados y reintroducidos al paciente. Es un proceso delicado y costoso, ya que es “personalizado” para cada paciente.
Aunque la técnica tiene un gran potencial, no está exenta de efectos secundarios, que se siguen estudiando.
A futuro, dependiendo de cómo sigan los avances, podrían utilizarse terapias inmunológicas de este tipo para tratar otros tipos de cáncer, como los de mama, próstata, cerebro, etc.
ANTICUERPOS
El desarrollo de fármacos biotecnológicos, como los anticuerpos monoclonales, ha contribuido a mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades autoinmunes, que causan afecciones crónicas y debilitantes, con dolor e inflamación, como la artritis reumatoide, enfermedad inflamatoria intestinal, colitis ulcerosa y psoriasis.
La farmacéutica Janssen, en su sección de Inmunología, investiga sobre las enfermedades inmunitarias y sus desencadenantes, valiéndose de los avances en biomarcadores (proteínas, genes), informática e investigación traslacional.
El Dr. Leandro Aldunate, gerente médico de inmunología para Janssen Latinoamérica, explica que el modo en que se prueban las drogas en oncología es particular. Se empieza a probar primero en pacientes que ya han pasado por otros tratamientos y no ha tenido la respuesta deseada. Más adelante, si el fármaco va demostrando eficiencia y seguridad, se va probando en líneas más precoces de tratamiento.
AstraZeneca presentó hace una semana en una conferencia europea sobre cáncer, datos de un ensayo exitoso con una droga de inmunoterapia (Imfinzi), para el cáncer de pulmón en etapas medias, según reportó Bloomberg.
Pero la innovación está vinculada también a poder estimar la tasa de éxito que tendría un medicamento en un paciente. En este aspecto, hay una línea de trabajo de biomarcadores que se pueden probar de antemano y predecir su potencial, explica el Dr. Aldunate, de Janssen. Esto evita exponer al paciente a eventuales riesgos innecesarios. Por otro lado, el hecho de que un paciente sea tratado con un medicamento que no le hará el efecto deseado tiene un impacto en el sistema de salud.
OTROS ESTUDIOS
Múltiples investigaciones se enfocan sobre el microbioma, es decir, la flora intestinal natural y cómo sus alteraciones están asociadas a ciertas enfermedades.
El Dr. Aldunate señala que hay hipótesis que sugieren una relación entre estas alteraciones y las enfermedades gastrointestinales, como la colitis ulcerosa y Crohn, que tienen un componente hereditario.
Se está investigando sobre la “intercepción de la enfermedad”, es decir, evitar que un paciente que tiene una predisposición, la desarrolle. Para ello, se prueban cepas de bacterias en pacientes con alto riesgo hereditario de tener Crohn, y más adelante, se podría llevar la investigación a otras poblaciones.
La revista Scientific American de abril de este año, reseña un artículo sobre cómo la “reprogramación de microbios” permite que bacterias como la E. coli liberen una sustancia terapéutica cuando están en el sitio específico donde se necesita. Esto evitaría los efectos adversos de tomar píldoras.
El artículo se refiere a cómo las bacterias modificadas genéticamente pueden eliminar la acumulación de amonia en pacientes que tienen una alteración enzimática causada por un gen defectuoso, que les impide que descompongan el nitrógeno de los alimentos y que sea eliminado del cuerpo como urea.
Muchas de las investigaciones científicas que se realizan en el campo médico están orientadas a diversos tipos de cáncer y a las enfermedades autoinmunes, como la artritis reumatoide, colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn.
Universidades y empresas farmacéuticas están trabajando para desarrollar nuevas drogas o terapias más adecuadas al perfil de los pacientes, con el fin de que tengan una mayor tasa de éxito, y que también reduzcan los potenciales riesgos o efectos secundarios. Los avances en tecnología han sido esenciales para esta ardua y costosa meta.
Las terapias inmunológicas y las técnicas de edición genética, que permiten modificar una parte defectuosa del ADN para evitar enfermedades, han suscitado gran interés en el mundo.
La edición de genes en humanos, animales, plantas, bacterias y virus con un propósito específico es posible. No obstante, se debate su alcance cuando se trata de humanos, y algunos manifiestan que se podría usar para crear “bebés de diseño”.
En agosto de este año, la revista Nature publicó que un equipo internacional de investigadores había logrado corregir una mutación genética en embriones humanos (no destinados a ser implantados), la cual causa una afección cardiaca hereditaria (miocardiopatía hipertrófica).
Esto lo lograron con la técnica de edición genética CRISPR-Cas 9, en la cual una enzima hace la función de una “tijera” molecular para añadir o modificar algunas partes del ADN.
TERAPIAS CAR-T
Dotar al cuerpo de un mejor sistema de defensa contra enfermedades es el propósito de las terapias inmunológicas y una de las principales líneas de investigación es la oncología.
En agosto pasado, la FDA de Estados Unidos aprobó la primera terapia genética de linfocitos T basada en receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), para tratar la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes.
Este tipo de terapia consiste en extraer glóbulos blancos o linfocitos T de la sangre de cada paciente, para manipularlos en el laboratorio, de forma que reconozcan y eliminen el cáncer, luego de ser replicados y reintroducidos al paciente. Es un proceso delicado y costoso, ya que es “personalizado” para cada paciente.
Aunque la técnica tiene un gran potencial, no está exenta de efectos secundarios, que se siguen estudiando.
A futuro, dependiendo de cómo sigan los avances, podrían utilizarse terapias inmunológicas de este tipo para tratar otros tipos de cáncer, como los de mama, próstata, cerebro, etc.
ANTICUERPOS
El desarrollo de fármacos biotecnológicos, como los anticuerpos monoclonales, ha contribuido a mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades autoinmunes, que causan afecciones crónicas y debilitantes, con dolor e inflamación, como la artritis reumatoide, enfermedad inflamatoria intestinal, colitis ulcerosa y psoriasis.
La farmacéutica Janssen, en su sección de Inmunología, investiga sobre las enfermedades inmunitarias y sus desencadenantes, valiéndose de los avances en biomarcadores (proteínas, genes), informática e investigación traslacional.
El Dr. Leandro Aldunate, gerente médico de inmunología para Janssen Latinoamérica, explica que el modo en que se prueban las drogas en oncología es particular. Se empieza a probar primero en pacientes que ya han pasado por otros tratamientos y no ha tenido la respuesta deseada. Más adelante, si el fármaco va demostrando eficiencia y seguridad, se va probando en líneas más precoces de tratamiento.
AstraZeneca presentó hace una semana en una conferencia europea sobre cáncer, datos de un ensayo exitoso con una droga de inmunoterapia (Imfinzi), para el cáncer de pulmón en etapas medias, según reportó Bloomberg.
Pero la innovación está vinculada también a poder estimar la tasa de éxito que tendría un medicamento en un paciente. En este aspecto, hay una línea de trabajo de biomarcadores que se pueden probar de antemano y predecir su potencial, explica el Dr. Aldunate, de Janssen. Esto evita exponer al paciente a eventuales riesgos innecesarios. Por otro lado, el hecho de que un paciente sea tratado con un medicamento que no le hará el efecto deseado tiene un impacto en el sistema de salud.
OTROS ESTUDIOS
Múltiples investigaciones se enfocan sobre el microbioma, es decir, la flora intestinal natural y cómo sus alteraciones están asociadas a ciertas enfermedades.
El Dr. Aldunate señala que hay hipótesis que sugieren una relación entre estas alteraciones y las enfermedades gastrointestinales, como la colitis ulcerosa y Crohn, que tienen un componente hereditario.
Se está investigando sobre la “intercepción de la enfermedad”, es decir, evitar que un paciente que tiene una predisposición, la desarrolle. Para ello, se prueban cepas de bacterias en pacientes con alto riesgo hereditario de tener Crohn, y más adelante, se podría llevar la investigación a otras poblaciones.
La revista Scientific American de abril de este año, reseña un artículo sobre cómo la “reprogramación de microbios” permite que bacterias como la E. coli liberen una sustancia terapéutica cuando están en el sitio específico donde se necesita. Esto evitaría los efectos adversos de tomar píldoras.
El artículo se refiere a cómo las bacterias modificadas genéticamente pueden eliminar la acumulación de amonia en pacientes que tienen una alteración enzimática causada por un gen defectuoso, que les impide que descompongan el nitrógeno de los alimentos y que sea eliminado del cuerpo como urea.
Muchas de las investigaciones científicas que se realizan en el campo médico están orientadas a diversos tipos de cáncer y a las enfermedades autoinmunes, como la artritis reumatoide, colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn.
Universidades y empresas farmacéuticas están trabajando para desarrollar nuevas drogas o terapias más adecuadas al perfil de los pacientes, con el fin de que tengan una mayor tasa de éxito, y que también reduzcan los potenciales riesgos o efectos secundarios. Los avances en tecnología han sido esenciales para esta ardua y costosa meta.
Las terapias inmunológicas y las técnicas de edición genética, que permiten modificar una parte defectuosa del ADN para evitar enfermedades, han suscitado gran interés en el mundo.
La edición de genes en humanos, animales, plantas, bacterias y virus con un propósito específico es posible. No obstante, se debate su alcance cuando se trata de humanos, y algunos manifiestan que se podría usar para crear “bebés de diseño”.
En agosto de este año, la revista Nature publicó que un equipo internacional de investigadores había logrado corregir una mutación genética en embriones humanos (no destinados a ser implantados), la cual causa una afección cardiaca hereditaria (miocardiopatía hipertrófica).
Esto lo lograron con la técnica de edición genética CRISPR-Cas 9, en la cual una enzima hace la función de una “tijera” molecular para añadir o modificar algunas partes del ADN.
TERAPIAS CAR-T
Dotar al cuerpo de un mejor sistema de defensa contra enfermedades es el propósito de las terapias inmunológicas y una de las principales líneas de investigación es la oncología.
En agosto pasado, la FDA de Estados Unidos aprobó la primera terapia genética de linfocitos T basada en receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), para tratar la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes.
Este tipo de terapia consiste en extraer glóbulos blancos o linfocitos T de la sangre de cada paciente, para manipularlos en el laboratorio, de forma que reconozcan y eliminen el cáncer, luego de ser replicados y reintroducidos al paciente. Es un proceso delicado y costoso, ya que es “personalizado” para cada paciente.
Aunque la técnica tiene un gran potencial, no está exenta de efectos secundarios, que se siguen estudiando.
A futuro, dependiendo de cómo sigan los avances, podrían utilizarse terapias inmunológicas de este tipo para tratar otros tipos de cáncer, como los de mama, próstata, cerebro, etc.
ANTICUERPOS
El desarrollo de fármacos biotecnológicos, como los anticuerpos monoclonales, ha contribuido a mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades autoinmunes, que causan afecciones crónicas y debilitantes, con dolor e inflamación, como la artritis reumatoide, enfermedad inflamatoria intestinal, colitis ulcerosa y psoriasis.
La farmacéutica Janssen, en su sección de Inmunología, investiga sobre las enfermedades inmunitarias y sus desencadenantes, valiéndose de los avances en biomarcadores (proteínas, genes), informática e investigación traslacional.
El Dr. Leandro Aldunate, gerente médico de inmunología para Janssen Latinoamérica, explica que el modo en que se prueban las drogas en oncología es particular. Se empieza a probar primero en pacientes que ya han pasado por otros tratamientos y no ha tenido la respuesta deseada. Más adelante, si el fármaco va demostrando eficiencia y seguridad, se va probando en líneas más precoces de tratamiento.
AstraZeneca presentó hace una semana en una conferencia europea sobre cáncer, datos de un ensayo exitoso con una droga de inmunoterapia (Imfinzi), para el cáncer de pulmón en etapas medias, según reportó Bloomberg.
Pero la innovación está vinculada también a poder estimar la tasa de éxito que tendría un medicamento en un paciente. En este aspecto, hay una línea de trabajo de biomarcadores que se pueden probar de antemano y predecir su potencial, explica el Dr. Aldunate, de Janssen. Esto evita exponer al paciente a eventuales riesgos innecesarios. Por otro lado, el hecho de que un paciente sea tratado con un medicamento que no le hará el efecto deseado tiene un impacto en el sistema de salud.
OTROS ESTUDIOS
Múltiples investigaciones se enfocan sobre el microbioma, es decir, la flora intestinal natural y cómo sus alteraciones están asociadas a ciertas enfermedades.
El Dr. Aldunate señala que hay hipótesis que sugieren una relación entre estas alteraciones y las enfermedades gastrointestinales, como la colitis ulcerosa y Crohn, que tienen un componente hereditario.
Se está investigando sobre la “intercepción de la enfermedad”, es decir, evitar que un paciente que tiene una predisposición, la desarrolle. Para ello, se prueban cepas de bacterias en pacientes con alto riesgo hereditario de tener Crohn, y más adelante, se podría llevar la investigación a otras poblaciones.
La revista Scientific American de abril de este año, reseña un artículo sobre cómo la “reprogramación de microbios” permite que bacterias como la E. coli liberen una sustancia terapéutica cuando están en el sitio específico donde se necesita. Esto evitaría los efectos adversos de tomar píldoras.
El artículo se refiere a cómo las bacterias modificadas genéticamente pueden eliminar la acumulación de amonia en pacientes que tienen una alteración enzimática causada por un gen defectuoso, que les impide que descompongan el nitrógeno de los alimentos y que sea eliminado del cuerpo como urea.