El pasado verano en Nashville, EU, la vida de una mujer de 34 años cambió radicalmente gracias a un tratamiento que modificó su genoma. Victoria Gray, quien padecía un enfermedad genética de la sangre, la drepanocitosis, una malformación de los glóbulos rojos que produce anemias y otros síntomas severos, esperaba una cura hace más de 20 años.
“Desde que recibí las nuevas células he podido disfrutar más tiempo con mi familia sin preocuparme por el dolor”, dice Gray.
El “milagro” ocurrió luego de someterse a un tratamiento experimental. Le extrajeron las células responsables del origen de su mal: las células madre que se encuentran en la médula ósea y producen los glóbulos rojos deficientes. Esas células fueron enviadas a un laboratorio en Escocia, donde se modificaron genéticamente con la herramienta Crispr/Cas9, las “tijeras moleculares”. Le volvieron a inyectar las células modificadas, que regresaron a su lugar de origen en la médula ósea. Luego de un mes, Gray comenzó a producir glóbulos rojos normales.
Las modificaciones del ADN de organismos vivos no es novedad. Pero Crispr, que se dio a conocer en 2012, ha democratizado la manipulación de genes en el laboratorio: es más simple y mucho más económica.
Aún se desconoce si esta será una solución duradera pero, en teoría, ella está curada de por vida. “Se trata de un solo paciente, son resultados primarios”, dice su médico, Haydar Frangoul, del Instituto de Investigación Oncológica Sarah Cannon. “Pero estos resultados son realmente emocionantes”.
